Gaucher Disease의 유전자치료법 개발

초록

목적 : 유전성 대사질환 중 Lysosomal storage disease의 가장 흔한 질환인 Gaucher disease에 대한 새로운 유전자 치료법 개발을 목표로 하였다, 방법 : Gaucher disease를 대상으로 기존의 retrovirus vector를 이용한 ex vivo gene transfer 방법이 아닌, adeno-associated virus와 lentivirus vector를 제작하고 이를 이용한 ex vivo, in vivo gene therapy법을 개발하였다. 결과 : 고셔병의 원인 유전자인 Glucocerebrosidase은 rAAV와 lentiviral vector system 모두에서 장기간 효과적으로 발현되는 것을 확인하였다. 결론 : Human Genome Project의 수행 이후에 관심이 고조되고 있는 Functional genomics, Proteomics 등과 더불어 이들 연구의 종착역인 유전자 치료법에 대한 국내 연구의 수준을 향상시키고, 또한 의학분야와 생명과학 분야의 산업화에도 이바지할 것으로 기대한다.

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